Testes clínicos
Ensaios clínicos: uma visão geral
Os ensaios clínicos são estudos científicos sobre a segurança e eficácia de um novo medicamento ou outro tratamento, conduzidos em voluntários humanos.
Nos Estados Unidos, os resultados dos estudos são um componente-chave do pedido de aprovação de uma empresa farmacêutica ou de biotecnologia da Food and Drug Administration ( FDA ) para introduzir o medicamento no mercado.
Principais vantagens
- Os ensaios clínicos, que são conduzidos em três fases, são um componente-chave do processo de aprovação de medicamentos.
- Os ensaios clínicos determinam se um novo tratamento é seguro e eficaz para uso em humanos.
- Apenas cerca de 5% de todos os novos tratamentos ultrapassam os três obstáculos, fazendo com que as ações de biotecnologia e medicamentos sejam altamente arriscadas, mas também potencialmente recompensadoras para os investidores.
Ensaios clínicos em profundidade
Os ensaios clínicos são realizados para avaliar medicamentos, dispositivos e procedimentos. Os estudos são evidências de que um tratamento é útil ou prejudicial e que é mais ou menos eficaz do que um tratamento existente ou um placebo.
Os medicamentos normalmente passam por três fases de testes clínicos. Na primeira fase, o método de administração, a dosagem e a segurança de um medicamento são testados em um pequeno grupo de pessoas. A segunda fase usa um grupo de teste maior. A maioria dos tratamentos falha em uma dessas fases.
Existem vários tipos de ensaios clínicos. Um estudo de braço único não tem grupo de comparação. Um ensaio clínico randomizado (RCT) tem dois grupos de pacientes, cada um dos quais pode receber o tratamento de teste ou um placebo inofensivo. Dependendo do desenho do estudo, a alocação do medicamento versus o controle pode não ser 50/50, muitas vezes com o medicamento real sendo administrado a até dois terços dos participantes do estudo, especialmente nas fases posteriores.
Se for um estudo duplo-cego, nem os pacientes nem os médicos sabem qual grupo pertence até que o estudo termine. Este tipo de estudo é projetado para eliminar o preconceito tanto no paciente quanto no observador, e a atribuição aleatória de medicamento versus placebo é feita por meio de um programa de computador.
Testes da Fase 1
A Fase 1 é a introdução inicial de um medicamento ou terapia experimental em humanos. Esta fase é a primeira etapa do processo de pesquisa clínica envolvida no teste de drogas novas ou experimentais. O principal objetivo dos estudos de fase 1 é estabelecer os efeitos colaterais do novo medicamento , bem como sua ação metabólica e farmacológica. Isso é obtido pela administração de doses crescentes do medicamento experimental aos participantes do ensaio. Os pesquisadores subsequentemente realizam pesquisas e análises detalhadas sobre vários aspectos da droga, incluindo a resposta do corpo a ela, o método de absorção, como ela é metabolizada e excretada e os níveis de dosagem seguros.
Testes da Fase 2
A fase 2 é a segunda fase dos ensaios clínicos ou estudos para um novo medicamento experimental, em que o foco do medicamento é sua eficácia. Os ensaios de fase 2 envolvem normalmente centenas de pacientes que apresentam a doença ou condição que o medicamento candidato busca tratar. O principal objetivo dos estudos de Fase 2 é obter dados sobre se o medicamento realmente funciona no tratamento de uma doença ou indicação, o que geralmente é alcançado por meio de estudos controlados que são monitorados de perto, enquanto a segurança e os efeitos colaterais também continuam a ser estudados.
Testes da Fase 3
Se um medicamento ou outro tratamento atingir a fase 3 do estudo, será testado em um grupo maior. Os ensaios de fase 3 são usados para obter informações adicionais sobre a eficácia e segurança do novo medicamento para avaliar o benefício versus o risco da terapia e para usar essas informações na bula do medicamento, se for aprovado pelo FDA. Esses ensaios são estudos em grande escala que envolvem a participação de várias centenas a vários milhares de pacientes em vários locais de estudo. A duração média dos testes de Fase 3 varia de um ano a quatro anos, e apenas entre 25-30 por cento dos medicamentos testados passam por esse estágio final de teste.
A Visão do Investidor
Apenas cerca de 5% de todos os medicamentos desenvolvidos passam nas três fases dos testes clínicos e são eventualmente aprovados para venda.
Os investidores em ações farmacêuticas e de biotecnologia acompanham de perto os testes de medicamentos. Esta não é uma escolha de investimento para os fracos, pois uma única falha pode atrasar um tratamento promissor por anos ou para sempre. Se um medicamento tiver sucesso, pode ser um grande benefício para a empresa e seus investidores. Se um medicamento falhar em qualquer estágio do processo de testes clínicos, ele pode afundar um estoque. Como resultado, os estoques de medicamentos podem ser bastante voláteis e impulsionados pelas manchetes.
O Processo de Aprovação de Medicamentos
A análise estatística é um componente-chave da avaliação dos resultados de um ensaio clínico. A questão principal é se o tratamento provou ser mais eficaz do que um resultado casual.
Isso pode ser difícil de determinar. Os assuntos de teste podem geralmente ser mais saudáveis ou não saudáveis do que os pacientes que realmente usariam o tratamento que está sendo testado. É por isso que um grupo de teste maior é preferível a um pequeno.
O processo de aprovação da FDA
Se um medicamento for bem-sucedido nos testes nos Estados Unidos, um New Drug Application (NDA) é enviado ao FDA. Esta é a etapa final formal tomada por um patrocinador de medicamento e busca a aprovação para comercializar o novo medicamento nos EUA. Um NDA é um documento abrangente com 15 seções que incluem dados e análises em estudos em animais e humanos, farmacologia do medicamento, toxicologia e dosagem, e o processo usado para fabricá-lo.
Quando um medicamento atinge o estágio de NDA, a probabilidade de receber a aprovação do FDA e ser comercializado nos Estados Unidos ultrapassa 80%.
O arquivamento de um NDA normalmente não resulta em um aumento substancial no preço das ações de uma empresa patrocinadora de capital aberto. A maior parte das especulações sobre o novo tratamento promissor provavelmente já ocorreu à medida que avançava pelas fases sucessivas de seus ensaios clínicos.
Uma aplicação abreviada de novo medicamento (ANDA) é uma solicitação por escrito à Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos para fabricar e comercializar um medicamento genérico nos Estados Unidos. Os pedidos abreviados de novos medicamentos são “abreviados”, uma vez que não exigem que o requerente realize ensaios clínicos e requerem menos informações do que os pedidos de novos medicamentos.