Fase 2

O que é a fase 2?

A fase 2 é a segunda fase dos ensaios clínicos ou estudos para um novo medicamento experimental. O foco dos testes nesta fase é sua eficácia. O Centro para Avaliação e Pesquisa de Medicamentos, ou CDER, uma divisão da Food and Drug Administration dos EUA, supervisiona esses testes clínicos.

Os ensaios de fase 2 envolvem normalmente centenas de pacientes que apresentam a doença ou condição que o medicamento candidato busca tratar. O principal objetivo dos estudos de fase 2 é obter dados sobre se o medicamento realmente funciona no tratamento de uma doença ou indicação, o que geralmente é alcançado por meio de estudos controlados que são monitorados de perto, enquanto a segurança e os efeitos colaterais também continuam a ser estudados.

Compreendendo a Fase 2

Os estudos de fase 2 também visam estabelecer a dosagem mais eficaz para o medicamento e o método de administração ideal. Os ensaios de fase 2 geralmente constituem o maior obstáculo no desenvolvimento de um novo medicamento.

Os ensaios de fase 2 são normalmente construídos como estudos duplo-cegos, randomizados e controlados por placebo. Isso significa que alguns dos pacientes inscritos no estudo receberão o medicamento candidato, enquanto outros receberão um placebo ou um medicamento diferente. A atribuição é feita de forma aleatória e nem o participante nem o investigador clínico sabem se o participante receberá o medicamento ou o placebo. Essa aleatoriedade e anonimato são rigorosamente aplicados para evitar preconceitos nos estudos.

Um artigo de 2016 por pesquisadores estimou que os custos para a realização de testes de Fase 2 variaram de US $ 7 milhões para doenças cardiovasculares a US $ 19,6 milhões para hematologia. Os três principais itens de linha que contribuíram para o número geral foram custos de procedimentos clínicos, custos de equipe administrativa e custos de monitoramento do local.

Taxa de sucesso e impacto do estoque dos testes de fase 2

Os ensaios de fase 2 são considerados bem-sucedidos quando a análise dos dados dos participantes inscritos revela que o medicamento experimental funciona no tratamento da doença ou indicação. Os pacientes que receberam o medicamento experimental devem ter melhores resultados clínicos em uma base estatisticamente significativa do que aqueles que receberam o placebo ou o medicamento alternativo. Se os testes de Fase 2 forem bem-sucedidos, o medicamento segue para os estudos de Fase 3. 

Os estudos de Fase 2 só começam se os estudos de Fase 1 não revelarem toxicidade excessivamente alta ou outros riscos de segurança do medicamento experimental. Embora cerca de 30% dos medicamentos nos estudos da Fase 1 não avancem para o estágio da Fase 2 porque não são seguros o suficiente, as chances de um medicamento progredir dos estudos da Fase 2 para a Fase 3 são ainda menores – cerca de dois terços não chegam -lo.

Devido à taxa relativamente baixa de sucesso no estágio da Fase 2, a reação do mercado a um resultado bem-sucedido da Fase 2 é geralmente recompensada com uma valorização significativa do preço das ações para a empresa que desenvolve o medicamento. O grau de valorização das ações depende de uma série de fatores, incluindo o ambiente prevalecente para ações em geral e ações de saúde em particular, a doença ou indicação que o medicamento visa tratar, a força dos resultados da Fase 2 e o movimento dos preços nas ações antes do lançamento dos resultados da Fase 2.

Exemplo de testes da fase 2

Em dezembro de 2019, o preço das ações da Protagonist Therapeutics saltou mais de 70% depois que ela anunciou resultados preliminares bem-sucedidos para os testes de Fase 2 do PTG-300, um medicamento usado para tratar a sobrecarga de ferro em doenças do sangue.3  Os estudos foram realizados em pacientes com talassemia beta, uma condição caracterizada por níveis elevados de ferro no sangue.  Os investidores ficaram entusiasmados com os resultados, pois eles indicaram um mercado potencial para o medicamento e sugeriram a possibilidade de encontrar uma dosagem apropriada necessária para regular os níveis de ferro.