Nova Droga
O que é um novo medicamento?
Um novo medicamento é um medicamento ou terapia que não foi usado antes na prática clínica para tratar uma doença ou condição de saúde. Um novo medicamento é desenvolvido por uma empresa farmacêutica e deve passar por vários ensaios clínicos para testar sua eficácia e segurança. Antes de ser comercializado nos Estados Unidos, deve primeiro obter a aprovação da Food and Drug Administration (FDA).
Principais vantagens
- Novos medicamentos são compostos inovadores que ainda não foram lançados no mercado, usados para tratar doenças ou problemas de saúde.
- O FDA diferencia um novo medicamento de um medicamento se a comunidade científica não puder garantir sua segurança e eficácia com o que foi prescrito.
- O processo para introduzir um novo medicamento no mercado é caro e com várias etapas, envolvendo aprovações do FDA, extensa pesquisa e testes clínicos.
- O FDA tem feito esforços para aprovar mais novos medicamentos nos últimos anos, ajudando muito em certas condições de saúde.
Compreendendo uma nova droga
Um novo medicamento pode ser um novo composto inovador classificado como uma nova entidade molecular pelo FDA ou pode estar relacionado a um produto previamente aprovado. Obter a aprovação do FDA para um medicamento é um processo de várias etapas que leva anos e milhões de dólares.
O FDA define um novo medicamento como diferente de um medicamento quando não é aceito pela comunidade científica como aquele que é “seguro e eficaz para uso nas condições prescritas, recomendadas ou sugeridas na bula”.
Como um novo medicamento é aprovado
O processo de obtenção de um novo medicamento para o mercado envolve as seguintes etapas:
- Desenvolvimento de um novo composto de droga
- Testes em animais para toxicidade, para garantir que o composto é seguro para humanos
- Inscrição de novo medicamento investigacional (IND)
- Ensaios ou estudos clínicos de fase 1, onde a ênfase está na segurança do medicamento e nos efeitos colaterais
- Ensaios clínicos de fase 2, onde o foco está na eficácia do medicamento proposto
- Ensaios clínicos de Fase 3, que são ensaios muito grandes em vários estágios que coletam mais informações sobre a segurança e eficácia do medicamento
- New Drug Application (NDA) para o FDA, que é um documento abrangente que contém todas as informações acima
- Revisão do NDA pelo FDA
- Revisão de rotulagem de medicamentos e inspeção de instalações pelo FDA
- Aprovação (ou rejeição) de medicamentos pelo FDA
O Centro para Avaliação e Pesquisa de Medicamentos (CDER) do FDA é o órgão específico do FDA responsável por revisar o processo de desenvolvimento de novos medicamentos. O CDER tem um conhecimento profundo da ciência usada para criar novos produtos, processos de teste, procedimentos de fabricação e as doenças e condições que buscam ser tratadas por novos produtos. O CDER fornece o conselho científico e regulamentar necessário para trazer novos produtos ao mercado.
Um novo candidato a medicamento pode falhar em qualquer etapa do processo. Os ensaios clínicos têm como objetivo estabelecer inequivocamente que o medicamento é seguro e eficaz no tratamento da indicação alvo. No entanto, versões aceleradas do processo de aprovação podem ser empregadas em certos casos, como o desenvolvimento de um novo medicamento promissor que pode tratar uma condição rara ou potencialmente fatal.
O FDA recentemente fez esforços para aumentar sua taxa de aprovação de medicamentos. Em 23 de dezembro de 2020, o FDA aprovou 53 novos medicamentos para o ano. A agência aprovou 48 novos medicamentos em 2019. Em 2018, o número era 59 e 46 em 2017.6 Esses números se comparam favoravelmente com os 22 novos medicamentos aprovados em 2016. De 2000 a 2010, uma média de 23 novas entidades moleculares (NMEs) foram aprovadas por ano, que cresceu para 35 em 2011, e de 2011 a 2018, uma média de 59 NMEs foram aprovadas por ano.
Exemplo do mundo real
A um custo médio de US $ 2,1 milhões por paciente, o Zolgensma é omedicamentomais caro já aprovado pelo FDA. Fabricado por uma empresa da gigante farmacêutica suíçaNovartis, o Zolgensma trata a atrofia muscular espinhal (SMA), uma doença genética que destrói os músculos nervosos. Apenas um outro medicamento no mercado, Spinraza, trata a mesma doença.
A reunião de novo medicamento pré-investigacional (IND), que garante que o desenvolvimento futuro e os testes pré-clínicos serão aceitos pelo FDA para Zolgensma, foi conduzida em 2011. O medicamento foi colocado em uma designação de via rápida que é reservada para medicamentos que atendem uma necessidade médica não atendida em 2013. Em2014,também foi concedida adesignação de créditos fiscais para ensaios clínicos de doenças raras. Depois que os testes clínicos foram concluídos e as atualizações do medicamento terminadas, o medicamento foi finalmente aprovado em junho de 2019.
Os altos preços da Zolgensma são um reflexo de seus custos de pesquisa e desenvolvimento (P&D) e da economia de mercado. SMA é uma condição rara e os ensaios clínicos foram conduzidos para indivíduos selecionados. Como o distúrbio genético tratado por Zolgensma é raro, o preço do medicamento deve ser suficiente para financiar pesquisas futuras e custos operacionais.