Fase 1

O que é a fase 1?

A Fase 1 é a introdução inicial de um medicamento ou terapia experimental em humanos. Esta fase é a primeira etapa do processo de pesquisa clínica envolvida no teste de drogas novas ou experimentais. O Centro para Avaliação e Pesquisa de Medicamentos (CDER), uma divisão da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA, supervisiona esses testes clínicos.

Compreendendo a Fase 1

Os estudos clínicos de fase 1 ou ensaios clínicos são focados no aspecto de segurança de um novo medicamento, ao invés de sua eficácia no tratamento de uma doença. Os ensaios de fase 1 geralmente envolvem 20 a 100 pessoas, uma combinação de voluntários saudáveis ​​e pacientes, ou pessoas com a condição para a qual o medicamento se destina a curar ou a fornecer terapia. Por exemplo, se o novo medicamento se destina a tratar uma forma de câncer, a pesquisa envolverá pacientes com esse tipo de câncer.

O principal objetivo dos estudos de fase 1 é estabelecer os efeitos colaterais do novo medicamento, bem como sua ação metabólica e farmacológica. Isso é obtido pela administração de doses crescentes da droga experimental aos participantes do ensaio. Os pesquisadores subsequentemente realizam pesquisas e análises detalhadas sobre vários aspectos da droga, incluindo a resposta do corpo a ela, o método de absorção, como ela é metabolizada e excretada e os níveis de dosagem seguros.

Em uma pesquisa lançada em 2016, o Eastern Research Group estimou que os ensaios de fase 1 custam algo entre US $ 1,4 milhão e US $ 6,6 milhões. O determinante mais importante para os custos foi a área terapêutica do estudo. Por exemplo, o limite inferior das estimativas de intervalo do estudo foi para dor e anestesia, enquanto o limite superior de suas estimativas de intervalo foi para imunomodulação.

Fase 1 e o processo de ensaio clínico

O ensaio ou estudo clínico de fase 1 é a primeira fase do longo e cansativo processo de aprovação de medicamentos. Embora o objetivo principal dos estudos de fase 1 seja estabelecer o perfil de segurança do medicamento em investigação, esses estudos também permitem que informações vitais sobre os efeitos e a química do medicamento sejam coletadas. Essas informações podem ser usadas para facilitar o desenho de estudos de fase 2 bem controlados e cientificamente válidos, a próxima etapa no processo de desenvolvimento de medicamentos. 

A evidência de eficácia inicial nos estudos de fase 1, embora seja uma raridade relativa, seria um bônus e pode resultar em uma valorização significativa do preçodas ações da empresa que desenvolve o medicamento. Na maioria dos casos, entretanto, o efeito de um teste bem-sucedido de fase 1 sobre os fase 2, apenas 10% a 15% dos candidatos a medicamentos de fase 1 chegam ao mercado.

Os estudos de fase 1 podem ser interrompidos pelo CDER no início ou mesmo após o início dos estudos, por razões de segurança ou porque o patrocinador não divulgou certos riscos do candidato a medicamento aos investigadores.

Durante a fase 1, os pesquisadores tentam aprender a eficácia do medicamento em formatos específicos e determinar as melhores dosagens. Esta informação é útil para eles na formulação dos ensaios para a fase 2.

A fase 2 do processo de ensaio clínico enfoca a eficácia do medicamento. Os ensaios de fase 3 são usados ​​para comparar o tratamento do novo medicamento com o tratamento atualmente estabelecido para o problema médico. A Fase 4 concentra-se em testar os efeitos do medicamento na população após sua aprovação pelo FDA. Todas as fases de um ensaio clínico só começam após a extensa fase de pesquisa e desenvolvimento (P&D) das empresas farmacêuticas, que pode ser longa e cara.